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儿童早衰症的症状有哪些表现

　　儿童早衰症的患儿在婴儿期通常并无明显症状，到后期会出现发育迟缓，身材矮小，皮肤褶皱而松弛和皮肤脂肪减少等症状。

　　大多数患儿还会表现出头发斑秃，鼻子扁缩，脱发，脸部出现下巴偏小和脑袋大小不相称的情况。

　　并且早衰症的儿童一般身高和体重不成比例，眼睛凹陷，头部变大等表现，在手臂和面部皮肤上会分布着若隐若现的老年斑。

　　患儿会比正常的儿童衰老过程快5-10倍。

　　但是早衰症的患儿心智年龄大多数与同龄儿童一样，患有儿童早衰症的患儿还有可能伴有老年人才有的多种老年疾病，如骨关节炎，严重的心脏血管疾病。

　　儿童早衰症的患儿没有特殊的治疗方法，主要是对症治疗。

　　对于患有高血脂和动脉粥样硬化的儿童，可以限制食物中的脂肪含量并使用抗动脉粥样硬化药物来进行治疗。

　　对于出现干燥和坚硬的皮肤的患儿，可以使用维生素来进行缓解。

FDA批准首个儿童早衰症治疗药物！儿童患早衰症有什么症状？

　　FDA批准首个儿童早衰症治疗药物！儿童患早衰症有什么症状？

　　11月20日，Eiger公司宣布其开发的Zokinvy (lonafarnib)获得FDA批准，用于治疗12个月及以上患者哈格二氏早衰综合征（HGPS或早衰症）和类早衰核纤层蛋白病（PL）。

　　这是FDA批准的首个治疗早衰症的药物。

　　早衰症和类早衰核纤层蛋白病是两种病因不同的、能够加速衰老的罕见、致命性遗传病。

　　疾病表现包括严重发育不良、硬皮病样皮肤、全身性脂质营养不良、脱发、关节挛缩、骨骼发育不良、全身性加速动脉粥样硬化、心血管衰退。

　　在美国有20名儿童和年轻人患有早衰症和PL。

　　患有早衰症的儿童通常在青少年时期因心力衰竭、心脏病发作或中风而死亡。

　　大多数患有这种疾病的儿童会在15岁之前死亡。

　　新批准的药物佐金维（Zokinvy）是首个、也是唯一一个被FDA批准用于治疗早衰及其相关综合征的药物。

　　研究人员将接受药物治疗的62名儿童的临床试验，与另一项未服用药物的81名儿童的数据相比，佐金维在治疗的前3年使患病儿童的平均寿命延长了约3个月，而接受佐金维治疗长达11年的患病儿童，平均寿命延长了约2.5年。

　　对于早衰症儿童，其遗传基因密码中的一个突变会损害他们的健康。

　　这种突变会干扰负责制造蛋白质层粘连蛋白A的基因，该蛋白有助于将细胞核保持在一起。

　　患有早衰症的儿童最终会摄入更多的被称为早衰素的有缺陷蛋白。

　　这种蛋白质被卡在细胞膜上，不能被回收再利用，从而导致细胞过早衰老，并使血管和结缔组织变硬。

　　那么儿童早衰症初期症状是什么呢？

　　儿童如果是患有早衰的话，那么可能会出现以下几种症状：1.头发稀疏，而且头发的生长速度也比较慢，皮肤也会出现松弛和褶皱的情况，身材会出现畸形，例如脸偏小、脑袋大；2.正常的发育速度缓慢，个子会比同龄人更加矮小；3.身上会长老年斑，整体的皮肤状态像老年人；4.容易发生骨质疏松或者是动脉硬化等疾病，而且患有儿童早衰症的患者，通常十几岁的时候就会因为各种疾病而死亡。

　　目前这种疾病还没有有效的针对性的治疗方法，只能靠药物维持治疗。

　　美国加州艾格尔（Eiger）生物制药公司生产的佐金维可阻止部分早老蛋白的产生，从而降低这些蛋白在患病儿童细胞中的蓄积量。

　　但是，作为胶囊的口服药物并不能完全阻止产生早老蛋白，而且患者可接受的剂量受到该药副作用的限制，这些副作用包括呕吐、腹泻和疲劳。